VÄSENTLIGA HÄNDELSER UNDER 2019

• I mars meddelade Respiratorius att EMA:s Scientific Advice Working Party (SAWP), vid en vetenskaplig rådgivning angående klinisk strategi, bedömer att VAL001 är kvalificerat för en direkt start av en Fas III-studie. Vidare bedömer EMA att cirka 700 patienter bör vara ett tillfredställande antal för att en sådan studie ska kunna utgöra underlag för marknads­godkännande. 
• I april tecknade Respiratorius ett avtal med Partner International Inc. med syftet att slutföra exit av VAL001. Uppdraget är att fortsätta dialogen med redan identifierade kandidater samt att söka ytterligare intressenter med målsättningen att nå ett fördelaktigt avtal.
• I juni rapporterade Respiratorius positiva resultat från en luftvägsstudie i en djurmodell med den patentsökta kandidatsubstansen RES030-085, i RESP9000-serien, för behandling av KOL och svår astma. 

• I november meddelade kanadensiska Patentverket (Canadian Intellectual Property Office - CIPO) att man avser att bevilja Respiratorius patentansökan av VAL001, "A Pharmaceutical Composition Comprising a HDAC Inhibitor and a Steroid and the Use thereof". 

VÄSENTLIGA HÄNDELSER EFTER PERIODENS UTGÅNG

• Inga händelser att redovisa

Vd har ordet

Under 2019 har VAL001 fortsatt att stärka sin position som en mycket lovande läkemedelskandidat för en form av lymfkörtelcancer. Det är glädjande att konstatera att detsamma gäller även för Respiratorius nya produktkandidat inom respiratoriska sjukdomar, RESP9000. 

Vid en vetenskaplig rådgivning vid europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) angående klinisk strategi gjordes bedömningen att VAL001 är kvalificerad för en Fas III-studie vilken ska kunna utgöra underlag för marknadsföringsgodkännande. Att kvalificera VAL001 direkt för en Fas III-studie innebär en avsevärd förflyttning av projektet framåt och en förkortad tid till marknaden. 

Då VAL001 nu är redo för en Fas III-studie intensifierades exitprocessen genom att bolaget ingick ett avtal med Partner International Inc., som är välrenommerade och har global representation inom företags- och affärsutveckling i life science branschen. Uppdraget för Partner International Inc. är att slutföra exit av VAL001, som kan innebära en försäljning av dotterbolaget Valcuria AB där alla immateriella tillgångar kring projektet är samlade, en försäljning av immateriella tillgångar, eller någon form av licensförfarande.

Jag vill förtydliga att tidpunkten för exit av VAL001 är inte tidskritisk utan styrs av att få maximalt betalt i en licens- eller försäljningsaffär, eftersom det fortfarande upparbetas värde i projektet utan att försena tidslinjen.

Inom projektet för nya läkemedel för effektiv behandling av KOL och svår astma, RESP9000, genomfördes under året en luftvägsstudie i en djurmodell med den patentsökta kandidatsubstansen RES030-085. Den prekliniska studien visade att RES030-085 har en tydlig och statistiskt signifikant bronkrelaxerande effekt, jämfört med kontrollgruppen. Inga uppmätta eller observerade biverkningar påvisades heller vid den effektiva dosen för RES030-085.

Detta är första gången någon av Respiratorius substanser visat bronkrelaxerande effekt i en in vivo-modell. Tidigare utvärdering av effekt är främst från försök ex vivo på vävnadsprover (bronkioler) från människa och råtta. Via dessa försök är det klarlagt att de bronkrelaxerande substanserna från Respiratorius kemiserier är 100-faldigt mindre känsliga för råtta jämfört med människa. Det har därför inte varit någon självklarhet att effekt in vivo var möjligt att påvisa i råtta.

Sammantaget har 2019 inneburit fortsatt värdeutveckling i våra projekt. Den kliniska betydelsen av VAL001 är med all tydlighet befäst och bolaget är fortsatt optimistiskt till målsättningen att hitta en exitpartner till VAL001 inför start av en Fas III-studie. Resultaten från in vivo-studien med RESP9000 gör projektet mycket lovande och ökar marknadspotentialen. 

Johan Drott

Vd, Respiratorius AB (publ)

Johan Drott

VD Respiratorius AB

+46 709-22 41 40

johan.drott@respiratorius.com

Respiratorius AB (publ) utvecklar läkemedelskandidater, med ambition att kunna lansera läkemedel mot bland annat folksjukdomarna cancer, kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL) och svår astma. Dessutom innehåller projekt­portföljen ett projekt för förbättrad diagnostisering av vissa hjärt-kärlsjukdomar.